07.07.2023

Минздрав России одобрил новое показание для препарата эмицизумаб компании Roche: профилактика кровотечений у пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений1

Эмицизумаб, ранее одобренный для лечения ингибиторной и тяжелой неингибиторной формы гемофилии А в РФ, теперь может применяться для профилактики пациентов со средней формой гемофилии А1
Средняя форма гемофилии А, как и тяжелая форма, может оказывать существенное влияние на жизнь пациентов: только у 15% пациентов со средней формой не наблюдается кровотечений2
Одобрение показаний основано на результатах исследования HAVEN 6, в котором у пациентов со средней формой гемофилии А эмицизумаб продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности3

Москва, 04.07.2023 – Гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире,4,5 примерно 14% из которых имеют гемофилию средней степени тяжести.6 В России зарегистрировано около 7 000 пациентов с диагнозом гемофилия А.7
“Мы искренне рады тому, что эмицизумаб станет доступным вариантом терапии в том числе для пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом в РФ, поскольку у таких пациентов случаются кровотечения, вызывающие необратимые повреждения суставов, которые могут значительно ухудшить качество жизни пациентов,” — отмечает Илья Нечаев, руководитель центра уникальной экспертизы российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва»).
Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены, разработаны рекомендации, которые широко применяются врачами в клинической практике.4,8 Информация и рекомендации по лечению средней формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней диагностике и несвоевременной терапии эпизодов кровотечения.8 Тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает клиническую тяжесть состояния пациента: пациенты со средней формой могут иметь тяжелый фенотип кровотечений (например, частые кровотечения в анамнезе, частые гемартрозы, тяжелые кровотечения в анамнезе). Кроме того, многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения. В течение года приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А наблюдаются кровотечения, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют хирургического вмешательства, что в конечном итоге влияет на качество жизни пациента. 1,8,9
Одобрение нового показания основано на результатах исследования III фазы HAVEN 6, в котором эмицизумаб продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика.2 У пациентов, которые получали профилактику препаратом эмицизумаб, медиана кровотечений, потребовавших лечения, равнялась 0 (0.00–0.98), при этом не было выявлено новых сигналов по безопасности.3
Расширение показаний для препарата эмицизумаб дает возможность пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности.1,3
Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.10 Препарат изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.
Об исследовании HAVEN 6
HAVEN 6 — это клиническое исследование III фазы, в котором оценивалась безопасность, эффективность, фармакокинетика и фармакодинамика эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формами гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные первичного анализа исследования HAVEN 6 были представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года.2 В анализ были включены данные 72 участников, в том числе трех женщин, у 51 (70,8%) из которых была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные показывают, что эмицизумаб эффективно контролирует кровотечения и имеет благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней и легкой формами гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и при этом не было выявлено новых сигналов в отношении безопасности. Эмицизумаб достиг клинически значимого контроля кровотечений: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения. Годовая частота кровотечений (ABR, расчетная модель) оставалась низкой на протяжении всего периода оценки и составляла 0,9 (95% ДИ: 0,55–1,52) эпизодов кровотечений.3
О препарате эмицизумаб
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X — белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой препарат в форме готового раствора, который вводится подкожно один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель).1 В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH) и национальные клинические рекомендации “Гемофилия”, 2023.4,14 Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.10
О гемофилии A
Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире,4,5 из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно.6 Однако тяжесть гемофилии А не всегда отражает частоту кровотечений, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика.9 Все формы гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход.11 У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.6 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов.12 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.13
О компании Roche в гематологии
Более 20 лет компания Roche занимается разработкой лекарственных препаратов для лечения злокачественных и неонкологических гематологических заболеваний. Компания обладает обширными знаниями и опытом в этой терапевтической области. В настоящее время Roche прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов с самыми разными гематологическими заболеваниями. Среди наших одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), и эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®). Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: глофитамаб и мосунетузумаб, нацеленные на CD20 и на CD3, цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках, атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик®) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1. Наш научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов.
О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.
АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.
Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.
Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.